یک نوزاد مبتلا به بیماری ژنتیکی نادر به عنوان نخستین فرد در جهان یک درمان ژنتیکی کاملاً شخصی‌سازی‌شده با فناوری کریسپر را برای بیماری نادر خود دریافت کرد. این درمان که تنها برای جهش خاص یک ژن او طراحی شده بود، طی شش ماه توسط گروهی از پزشکان و پژوهشگران توسعه یافت و در سه نوبت به او تزریق شد.
اگرچه هنوز مشخص نیست این روش بتواند درمانی پایدار یا قابل‌توسعه برای دیگر بیماران باشد، اما نتایج اولیه امیدوارکننده‌اند. پزشکان توانسته‌اند میزان داروهای لازم برای او را کاهش دهند و سطح پروتئین دریافتی او به حد نرمال رسیده است. این پیشرفت نقطه عطفی در مسیر درمان بیماری‌های ژنتیکی نادر به‌شمار می‌آید.
منبع: nature